新华社客户端上海7月17日电（记者仇逸 袁全）记者从海军军医大学第二附属医院（上海长征医院）获悉，徐沪济教授团队临床研究最新成果“异体CD19靶向CAR-T疗法治疗重症肌炎和系统性硬化的研究”，日前在国际著名学术期刊《细胞》（Cell）杂志以原创论著形式在线发表。

研究使用异体通用型CAR-T治疗风湿免疫性疾病，为难治性风湿免疫病的诊治提供新路径、新思路，有望对未来此类患者的治疗决策、诊疗流程、治疗费用等产生积极影响。

海军军医大学第二附属医院（上海长征医院）教授徐沪济为论文第一通讯作者，华东师范大学生命科学学院杜冰教授、浙江大学第二附属医院吴华香教授、华东师范大学生命科学学院刘明耀教授为共同通讯作者。海军军医大学第二附属医院（上海长征医院）王晓冰副教授、吴歆副教授，华东师范大学生命科学学院谭炳合副教授、浙江大学第二附属医院朱亮副教授为共同第一作者。

风湿免疫性疾病发病率高、致残率高、治疗费用高，是除心脑血管疾病、癌症外威胁人类健康的重要杀手。如何提高风湿免疫病的治愈率、最大限度地降低患病率和致残率、改善患者的生活质量已成为全世界面临的共同医学难题，也是当前医学研究的热点问题和亟待攻关解决的重大课题。近年来，尽管生物制剂和靶向小分子药物等干预措施在风湿免疫病的治疗中取得了巨大进展，但对许多患者仍治疗无效，或改善后复发，患者最终发展出危及生命的并发症。因此，对于难治和复发性风湿免疫性疾病，未满足的医疗需求十分巨大。

徐沪济（右二）与团队在查房（受访单位供图）

据介绍，一些风湿免疫性疾病发病过程中，B细胞的异常发育和功能失调是致病的关键因素之一。团队使用健康供者来源的T细胞，经过基因工程改造，制备出针对B淋巴细胞CD19的通用型靶向CAR-T细胞药物（TyU19），实现了CAR-T细胞的批量生产，满足了CAR-T细胞治疗的随时使用。

使用该细胞药物，徐沪济教授团队成功地治疗了3名患有严重复发难治性的风湿免疫疾病患者。结果表明，靶向CD19的通用型CAR-T细胞在所有患者体内能够有效扩增和完全清除B淋巴细胞，3个月后实现B细胞的重塑。免疫介导的坏死性肌炎患者肌力显著改善，核磁共振和病理显示肌肉炎症明显缓解，实验室检查肌酶从异常高水平降至正常上线，自身抗体完全清除。弥漫型系统性硬化症患者的皮肤实现软化，皮肤活检证实炎症改善和新的附腺生成，CT和核磁共振显现心肺等重要器官的纤维化实现损伤逆转，并在6个月的随访期内持续改善。此外，临床观察和实验室检查证实靶向CD19的通用型CAR-T细胞治疗安全性良好。

徐沪济表示，这项研究不仅为目前缺乏有效治疗手段的风湿免疫性疾病患者提供了新的治疗选择，而且展示了通用型CAR-T细胞疗法在有效性和安全性方面的巨大潜力。随着未来研究的深入和临床试验的扩展，期待这一疗法将为更多患者带来福音。

来源：新华社