原标题：首款CAR-T疗法、首个自研小细胞肺癌PD-L1，上海生物制药加速领跑

蓝鲸财经 屠俊

2017年，秦阿姨被确诊弥漫大B细胞淋巴瘤，患癌几年，先后经历12次化疗仍未控制病情。“当时真是绝望了。”秦阿姨说。

后来，秦阿姨成为阿基仑赛注射液CAR-T临床试验首位入组治疗的患者，使用阿基仑赛注射液（奕凯达）后，身体不适的症状得以改善，体内检测也发现没有癌细胞了，现在秦阿姨已经健康生活五年多了。

类似的案例还有很多，这背后是上海近十年来生物制药产业的高速发展。目前，生物医药是上海市三大先导产业之一，从诞生在上海浦东的国内首款CAR-T疗法，到中国首个自主研发的获批小细胞肺癌（SCLC）适应症的PD-L1抑制剂，再到新型靶向药物、合成生物学、AI+新药研发、新型偶联药物等等，好药新药、创新技术突破不断在上海涌现，惠及越来越多患者。

国内首款CAR-T疗法诞生于上海浦东，打开了细胞免疫治疗新纪元

在生物医药产业体系中，细胞与基因治疗（CGT）产业正迎来发展的黄金十年，而中国有望成为全球CGT产业的领导者。

肿瘤免疫治疗是肿瘤治疗的新方向，CAR-T免疫疗法则是一种新型肿瘤免疫治疗方法。无论在国际上还是在国内，这项技术的研发都非常火热，而很多人也许不知道，点燃科学家们研发激情的是一个叫Emily的小女孩，她在接受了这项神奇的疗法后，癌细胞奇迹般地在她体内消失了。

Emily的成功治愈，也意味着CAR-T疗法将给全球带来历史性的变革。

2017年，全球首个CAR-T细胞疗法正式获批上市，与此同时，国内很多患者也盼望CAR-T细胞疗法能够进入中国。而就在2021年，中国的肿瘤患者终于迎来了细胞免疫治疗元年！两款CAR-T疗法先后在国内获批。

2021年6月，国内首款CAR-T疗法阿基仑塞注射液（商品名：奕凯达®）上市，治疗复发难治性淋巴瘤，填补了国内细胞治疗领域的空白。而这背后是复星医药对于前沿创新技术的敏锐洞察力，2017年，复星医药与Kite Pharma成立合营公司复星凯特并积极探索推进全球领先CAR-T细胞疗法在中国的临床及落地。

而复星凯特的研发中心正是在上海浦东建立，将全球最领先、最成功、最有前景的CAR-T疗法引进上海，正助推中国加快融入全球创新药研发产业化体系。

事实上，CAR-T治疗的制备方式非常复杂。区别于传统药物，CAR-T需要采集每一位患者体内的T细胞，因此每个患者都需要一条单独的生产线，而制备完成后的产品也仅限于患者自身使用；其次，定制性还体现在CAR-T生产制备上，采集的患者T细胞运达产品制备基地后，将经过600多道工艺、20多位专业的制备工程师完成生产，并需通过严格的质控及质检步骤，以确保符合回输标准、最大化患者获益；制备成功的CAR-T药物将通过完善的物流配送体系及专业的患者服务团队，及时地将CAR-T药物回输到患者体内。

就是因为CAR-T成本较高，如何提高患者的可及性成为又一主要问题。自产品上市后，复星凯特积极推动提升CAR-T产品可及可负担性，依托国家多层次医疗保障体系，探索创新支付方案，包括积极推动纳入各省市惠民保清单，并通过深化与TPA (Third Party Administrator)、保险公司的合作，持续提高患者对奕凯达®的可负担性。

2024 年1月，复星凯特在国内率先推出按疗效价值支付的创新方案，为国内高值创新药品的支付模式探索出一条新的路径。

值得一提的是，截至目前，国内已获批上市4款CAR-T产品，即阿基仑赛注射液（CD19）、瑞基奥仑赛注射液（CD19）、伊基奥仑赛注射液（BCMA）、纳基奥仑赛注射液（CD19），价格均约百万。除了上述已经获批的4款CAR-T药物，还有两款药物正在预备役状态。

随着整个行业规模上涨之后带来的规模效应，无论是生产、制造端还是推广端，成本都会逐渐被摊薄，患者可及性将会进一步提高。

在今年上海两会上，上海市政协常委、复星国际联席首席执行官陈启宇指出，我国生物医药产业经历了过去十年的快速发展，与国际先进水平的距离逐步缩短，正迎来从“从无到有”到“从有到好”的关键节点。医药产业也逐步开始关注源头创新，医药基础研究成果斐然：科研机构实力强化、人才梯队充实壮大、科技成果转化加速、论文专利快速增长。

“针对创新产品的研发、临床、生产、上市、入院等重点领域，上海在近年来均出台了相应的支持政策，来支持上海的生物医药企业全产业链条的创新研发和产业发展。但目前尚存在基础研究环节依然相对薄弱、政产学研资合作转化机制有待加强、高值创新药合理回报路径尚未打通等问题，需要进一步解决，以推进产业的健康发展。”陈启宇建议。

首个自主研发的获批小细胞肺癌（SCLC）适应症的PD-L1抑制剂

不仅能将全球顶尖药物引进来，上海还能通过自主研发打造出顶尖药物。

小细胞肺癌（SCLC）约占肺癌总体发病率的15%左右，是一种侵袭性强、高级别肺神经内分泌肿瘤，其分化程度低，恶性程度高，生长迅速，侵袭力强，容易耐药，且较早发生转移，预后较差。

小细胞肺癌分为局限期和广泛期，约70%的患者初诊时已经为广泛期。广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）作为高侵袭性恶性肿瘤，治疗选择有限，为患者带来沉重的疾病负担。

2023年初，作为中国首个自主研发的获批ES-SCLC适应症的PD-L1抑制剂，阿得贝利单抗（艾瑞利®）获批上市，该款药物作为1类创新药由恒瑞医药子公司上海盛迪申报。

PD-L1抑制剂的出现，改变了ES-SCLC的治疗框架。而阿得贝利单抗（艾瑞利®）的上市，打破了3年来进口PD-L1抑制剂产品在治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）领域的垄断地位，为中国小细胞肺癌患者带去治疗新希望。

研究显示，阿得贝利单抗联合化疗可显著改善患者的总生存期（OS）达15.3个月，降低死亡风险达28%，2年生存率达31.3%，且具有可控的安全性。

恒瑞医药方面表示，阿得贝利单抗的研发从抗体选择到抗体改造，都没有跟随进口PD-L1抑制剂的研发思路，其背后凝聚了众多中国科学家、研究者的智慧和心血。

目前，阿得贝利单抗已被上海等多个城市纳入“惠民保”特药报销目录。“惠民保”是由地方政府及相关部门指导、保险公司商业运作、与基本医保相衔接的地方定制型补充医疗保险，抗肿瘤药加入报销目录，将大幅减轻肿瘤患者自费负担，增强患者治疗信心。

恒瑞医药方面表示，上海是恒瑞全球战略布局的重点，2000年上市之初，恒瑞医药首发募集资金就是投建位于闵行区的上海恒瑞研发中心（简称“上海恒瑞”），历经近20年发展，目前上海恒瑞已打造为创新药研发中心及高端制剂生产基地，从事新药发现、前端开发、药物研发新技术平台构建等工作。

多年来公司在上海不断扩大产业规模，2018年，位于张江的上海盛迪大楼建成投入运营，着力打造全球临床医学中心和国际商务总部。截至目前，公司已在上海申报1类创新药2款，2类创新药1款。

目前中国医药行业正进入转型升级的关键阶段，正努力从“制药大国”向“制药强国”迈进。生物医药产业是上海市重点发展的三大产业之一，对抢占新一轮科技变革制高点、加快培育发展新动能、构建现代化经济体系具有重要意义。

近年来，上海出台了《关于新时期强化投资促进加快建设现代化产业体系的政策措施》《关于促进本市生物医药产业高质量发展的若干意见》《上海市进一步完善多元支付机制支持创新药械发展的若干措施》等若干条政策意见，从前沿赛道、创新要素、审评审批、数字化转型等多个维度，大力推动生物医药科技创新和产业的高质量发展。

作为生物医药头部企业，恒瑞医药的研发思路或是中国创新药发展的一个缩影。恒瑞医药方面表示，公司的研发宗旨是，以“未满足的临床需求”为导向，通过深入了解疾病特点及人群差异，持续关注患者需求变化，洞察并挖掘未被满足的临床需求，体现临床价值。

数据显示，上海生物医药产业飞速发展，2019年到2023年，产业规模从3833亿元提升至9337亿元，年复合增长率25%；工业总产值从1319亿元稳步增长到1860亿元，年复合增长率9%。

而在国家和上海打造未来产业的新背景下，无论企业还是政策支持都在促使行业积极寻找和布局新赛道、新方向，目前上海已经聚集了一批创新主体，在前沿技术领域的发展和培育上发挥着创新策源和示范引领作用。