从中国首例碱基编辑临床治疗镰刀型细胞贫血病获得成功，到罕见病创新药物艾满欣在华获批，再到高科技企业推出深度融合“数字化+AI”的衍因智研云2.0，协助生物医药企业释放创新潜能……近期，浦东生物医药产业又有一批创新成果“上新”。

生物医药产业是上海三大先导产业之一，也是新一轮科技革命和竞争的焦点赛道。浦东生物医药产业以“源创首发、走向世界”为重点，持续提升创新策源能力，研发成果不断涌现，一个生态完备、配套齐全、活力四射的世界级生物医药产业集群正在加快建设。

中国首例！浦东“先进疗法”再添新成果

日前，浦东创新生物医药科技企业正序生物（上海）宣布，与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对镰刀型细胞贫血病的碱基编辑药物CS-101注射液的研究者发起的临床研究，成功治愈首位患者。这是中国首次通过碱基编辑疗法治愈镰刀型细胞贫血病的成功案例。

血红蛋白病是全世界最普遍的单基因遗传病，常见的主要有β-地中海贫血和镰刀型细胞贫血病。目前，治疗镰刀型细胞贫血病的常规疗法为药物治疗和输血治疗，无法实现彻底治愈。而另一种治愈性治疗策略异体造血干细胞移植，需要等待匹配的供体，在实际情况中常常难以实现。基因编辑疗法可以通过基因编辑技术编辑患者的自体造血干细胞激活HbF表达，患者无需等待，治疗周期短，为疾病的彻底治愈带来曙光。

记者了解到，CS-101注射液是利用上海科技大学自主研发的高精准变形式碱基编辑器tBE开发的一款针对β-血红蛋白病的基因编辑药物，具有高效、安全的治疗效果。首位接受CS-101注射液治疗的镰贫患者是一名来自尼日利亚的21岁女性，患者在治疗后胎儿血红蛋白水平显著且持续上升，镰状血红蛋白水平显著且持续降低，快速高效地实现了造血重建，在治疗后6个月中没有出现血管闭塞危象，并已回归正常生活。

据介绍，相较于其他基于CRISPR技术的β-血红蛋白病的编辑疗法，CS-101可以使患者迅速地完成造血重建，更快速并大幅提升胎儿血红蛋白水平从而降低镰刀状血红蛋白的占比，更高效且稳定地阻止红细胞发生镰变；同时不会引发患者基因组DNA大片段缺失、染色体突变、脱靶突变等风险，显示出了更好的有效性和安全性。

正序生物表示，将快速推进中国自主原创的基因编辑药物CS-101注射液早日上市，为全球罹患严重疾病的患者带来疗效更好、费用更优的选择。

罕见病治疗迎来进展，创新药艾满欣在华获批

记者了解到，国家药监局正式批准罗氏制药旗下神经罕见病创新药物艾满欣片剂用于治疗2岁及以上且体重≥20公斤的儿童及成人患者的脊髓性肌萎缩症（SMA）。

SMA是一种全身性、多系统的进行性神经肌肉遗传性疾病。SMA患者由于SMN1基因的缺失或突变，不能产生足够的功能性SMN蛋白，从而影响运动、呼吸、吞咽等重要功能。随着病程进展，SMA患者会丧失行动能力，出现呼吸、吞咽障碍，甚至威胁生命。

我国每年新增约1000例SMA患者，其中约80%在出生后18个月内起病。SMA具有高致残和致死率，重症SMA患儿如不进行有效治疗，80%会在一岁内死亡，很少能存活超过两岁。2018年，SMA被列入我国《第一批罕见病目录》。

艾满欣的获批为SMA患者提供了更多的治疗选择。患者无需先经由医疗卫生专业人士（含药师）配制成口服溶液，即可口服或分散于水后服用，极大提升了用药的独立自主性；片剂还可有效消除过往困扰部分患者和护理人员的药物冷链和重新配制溶液等步骤的困扰，在便利患者用药的同时减轻经济负担。

罗氏全球药品开发中国中心负责人、全球副总裁厉文泓表示，“此次艾满欣获批使我国患者有机会和国际市场同年获得最新剂型。未来，我们将持续推进神经科学前沿技术的探索与开发，将更多创新产品带给中国患者。”

“数字化+AI”，智能体赋能创新药研发

生物医药产业的不断创新，离不开人工智能技术及创新工具的高效赋能。

2025年被业界誉为“AI智能体爆发年”，在生物医药研发的赛道上，AI智能体正成为驱动行业加速的新引擎。近日，浦东企业衍因科技推出深度融合“数字化+AI”的衍因智研云2.0，并首次亮相智能体家族成员，重构从靶点发现到临床申报的全链条，让研发智慧聚焦于更高阶的创新。

据悉，此次衍因科技首次亮相的智能体家族包括“3个套件+1个垂类大模型+N个智能体”等，将打通研发全流程的“堵点”，协助生物医药企业释放创新潜能。

以重塑药物研发关键流程AI CRISPR设计智能体为例，基因编辑领域长期以来面临着脱靶风险高，且核心工具依赖国外等困境。据悉，衍因科技重磅发布的AI CRISPR设计智能体，是国内首个基因编辑CRISPR/sgRNA智能设计器，可为研究人员提供一站式设计与分析解决方案；AI实验审核智能体则可将实验检测效率提升5-10倍以上。此外，作为AI驱动的智能垂类翻译机器人，衍因科技自主研发的AI注册翻译智能体凭借翻译准确率>97%，支持100多种语种、双向翻译等功能，将极大加速生物医药产品“出海”注册的步伐。