“张江之星”闪耀时 | 科济药业：CAR-T治愈肿瘤，惠及全球患者
编者按
“科技是第一生产力、人才是第一资源、创新是第一动力。”建设全球科创中心、孕育城市创新“核爆点”，上海必须坚持服务赋能，聚焦初创企业所需，让更多创新能力强、成长空间大的企业脱颖而出、发展壮大。
张江高新区作为上海科创中心建设的主战场，自2021年起着力实施“张江之星”企业培育，聚焦上海三大核心产业领域和特色产业领域，着力强化企业赋能，不断提升服务能级，优化打造创新生态和产业生态。
“聚是燎原火，散是满天星。”两年来，领军型、成长型、潜力型企业三重“星光梯队”初具规模，在“把基础研究和应用开发结合起来、把底层技术和市场前景结合起来”的道路上积极探索、创新突破。
“‘张江之星’闪耀时”栏目将在张江高新区的科创“星图”上，近距离探访一颗颗正蓄力迸发耀眼创新光芒的企业之星。
科济药业徐汇公司外景
从上海张江高新区徐汇园起步，不到十年成为世界领先的CAR-T公司科济药业，在2023年给出了一份亮眼的成绩单——
拳头产品、针对实体瘤胃癌及胰腺癌的CT041在美国进入到2期临床试验；
已报国内药证的泽沃基奥仑赛注射液有望在2024年初获批上市，并已与华东医药签订中国大陆的商业化协议；
牵头申报的国家重点研发计划项目获批立项，获批项目总经费逾2000万元。
带着“治愈恶性肿瘤”的梦想，科济药业正在发展CAR-T细胞药物的赛道上全力奔跑，预计未来三到五年将不断有产品走向上市、走向全球。“希望有一天，我们能帮助癌症病人消灭病魔。”科济药业控股有限公司创始人、董事长、首席执行官兼首席科学官李宗海说。
梦想 用CAR-T消灭恶性肿瘤
使用CAR-T细胞疗法后，原本中位生存期只有十几个月的两位晚期肝细胞癌患者，已实现了长期无病生存，至今已达七八年之久。2023年10月，学术期刊《癌症通讯》以封面故事发表了科济药业CAR-T的这一成果。
提到这件事，李宗海笑容中带着满足与自豪，“这两个病人，后来都不太愿意来医院复查，因为他们觉得自己病全好了，没必要再检查”。这让他感觉自己离多年的梦想又接近了一步。
科济药业创始人李宗海博士
李宗海本科学医，但一位亲戚患上肿瘤改变了他的想法，他在考研时决定研究肿瘤，通过科创济世——这也成了“科济”的由来。2010年，接触到CAR-T细胞治疗后，李宗海就深信，这将是未来最有可能帮助人类攻克癌症的利器。
尽管当时已在上海市肿瘤研究所建立起课题组，但李宗海发现，开发CAR-T细胞治疗所需的资金，根本无法靠科研经费满足。于是，他决定创业，与王华茂博士一起，创建科济药业。
作为世界上最受瞩目的一种细胞疗法，全球CAR-T临床研究项目不下几百个，但科济药业坚持“啃最硬的骨头”，把研发主攻方向放在实体瘤的消除上。
工作人员在CAR-T生产区进行操作
2015年5月8日，科济打响了“第一枪”——首次给胶质母细胞瘤病人颅内用药。“我记忆犹新的是其中一位26岁的年轻病人，当他第一次来实验室找到我们，根本看不出他已经接受过手术放化疗。他经过CAR-T治疗尽管肿瘤明显缩小，但很遗憾后来还是进展了。”李宗海至今记得最早期的一些病人和他们的病情，“那年6月，我们开始做肝癌的CAR-T治疗临床，一个多月后，有位病人给药后肿瘤标志物转为正常，迄今无病生存”。
如今，科济药业已拥有十多个具有全球权益和竞争力的产品管线，适应症涉及多发性骨髓瘤、胃癌、胰腺癌、肝细胞癌、急性髓系白血病等。
原则 坚决不能损害患者利益
就在CAR-T治疗曙光初现之时，2016年的魏则西事件，骤然给细胞治疗领域带来了一个意想不到的“寒冬”。
“无论遇到什么情况，科济一直保持科研探索上的严谨。”在李宗海看来，要让CAR-T治疗真正走向成功，有些原则必须要坚持，其中最重要的一条就是不能损害病人的利益——他们非但不会向临床受试者收费，还会给入组病人购买保险。
正因为这种坚持，科济每次遇到资金难关，总会得到投资人的支持。2020年，科济药业遭遇困难时，公司的天使投资人在接到求助电话后，一句没问就把2000万元打到了科济的账户上。
李宗海博士与公司同事探讨研发问题
一路走来，科济药业共获得了6轮融资，累计2.9亿美元（约合人民币18.7亿）。2021年6月，科济药业在港交所正式上市，再获融资4亿美元，从此踏上了新的征途。
科济药业在CAR-T治疗领域，无疑拥有领先的技术实力。
2014年初，李宗海在国际上发表了第一篇针对GPC3靶点（靶向磷脂酰肌醇蛋白聚糖3）的CAR-T细胞治疗的论文，并在全球第一个验证了GPC3蛋白是理想的肝癌治疗靶点。
此后，他们又率先在国际上提出小分子药物与CAR-T联合治疗肿瘤的策略并进行临床实践，率先开展CAR-T辅助治疗实体瘤肿瘤的临床试验。目前，科济是全球唯一一家拿到FDA实体瘤CAR-T再生医学先进疗法（RMAT）认定的中国公司。
而且，经过多年深耕，科济药业积累起丰富的研发经验，使得包括生产工艺开发在内的研发效率不断提升。如今，从候选分子确立到申请IND（新药临床试验申请），科济研发团队只需一年就能完成。
目标 惠及全球患者
目前，科济药业的泽沃基奥仑赛注射液是接近上市的一款治疗多发性骨髓瘤的CAR-T细胞疗法产品。李宗海相信，凭借引领行业的实力，有朝一日，科济终能实现“治愈肿瘤”的梦想。
坚持“张江研发，上海制造”，更要“服务全球”。数年前，CAR-T药物由于短期内无法依靠出口，最好本土生产。为此，科济药业早在2016年就开始了全球化发展的部署。当年4月在美国建立全资子公司，迄今已有员工100多人，已基本完成团队的初期磨合。2021年科济药业上市后，其美国工厂启动建设，2022年9月已成功放行了首批用于临床试验的GMP批次。
科济药业美国公司一角
李宗海表示，未来科济仍将以上海张江作为总部基地，“张江的氛围很难复制”。令他印象深刻的是，企业有需求，政府就会千方百计去解决。作为一种创新事物，细胞药物并不在海关的进出境物品名单上，当相关部门了解到企业的需求后，经多方协调，在2022年启动了进出境特殊物品联合监管机制的试点，科济药业成为首批试点单位之一。
李宗海透露，未来五到十年，科济还将努力突破异体CAR-T的技术瓶颈，将这种“活的药物”从一人一批次，变成标准化药品，从而降低成本，惠及更多肿瘤病人。
作者：许琦敏
文： 许琦敏 图：受访者提供 编辑：许琦敏 责任编辑：任荃
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